Morče: Účastníci rizika klinického hodnocení

Mluvíme hodně o medicíně založené na důkazech.na základě výsledků klinických studií - jen málokdo pochopí, jak jsou tyto studie prováděny a co znamenají pro samotné účastníky. Zdá se, že jde o futuristickou laboratoř se spoustou senzorů, další se zdá, že výzkum je neetický nebo nebezpečný, protože místo léku na rakovinu můžete dostat placebo. Popisujeme, jaké mechanismy chrání pacienty v klinických studiích a proč se na nich lidé podílejí.

Kdo dělá výzkum a proč

Rozsáhlé studie o drogách jsou nejčastěji prováděny farmaceutickými společnostmi, které je vytvářejí - to je nezbytné, protože bez studia účinnosti a bezpečnosti nám nikdo nedovolí registrovat lék. Od okamžiku vzniku nové molekuly k úspěšné registraci trvá přibližně patnáct let a v různých fázích se eliminují desítky tisíc dalších látek, které se nestanou drogami. Po dlouhé práci v laboratoři začínají předklinické studie na zvířatech a in vitro například na buněčných kulturách. Standardem je studie toxicity, účinků na různé orgány a tkáně, účinky na fertilitu, teratogenitu, karcinogenitu a další parametry. Konečně, po shromáždění dostatečných dat, společnost začne provádět klinické studie, to znamená studovat, jak potenciální lék působí v lidském těle.

To je pro farmaceutickou společnost vzrušující okamžik: můžete se spolehnout na teoretická data tak, jak chcete, ale nikdo neví, jak bude lidské tělo reagovat na zavedení nové látky. Klinické studie první fáze (nejdříve u člověka, první u člověka) se obvykle provádějí za účasti zdravých dobrovolníků. V této fázi ještě není určování aktivity v léčbě nemoci, jde o stanovení základní bezpečnosti. Studie první fáze jsou jediné, za které jsou účastníci placeni. Nejčastěji jsou pro ně vybíráni mladí zdraví - a pro některé z nich se účast na výzkumu stává důležitým zdrojem příjmů (můžeme hovořit o částkách 200-300 dolarů za den).

Následující fáze, druhá a třetí, se již blíží reálnému životu. Třetí fáze výzkumu je zaměřena na sběr dat o účinnosti léčiva tak, aby mohl být konečně registrován, a proto se na něm podílejí pacienti se specifickými onemocněními. Pokud hovoříme o běžných onemocněních, jako je astma, počet účastníků může být v desítkách tisíc po celém světě. Současně se nemusí účastnit studia ve speciální laboratoři - může nabídnout ošetřujícímu lékaři na běžné klinice nebo v nemocnici; v Rusku jsou studia prováděna ve stovkách zdravotnických zařízení v různých městech.

V roce 2013 mi byla diagnostikována rakovina prsu. Měli jsme operaci, pak chemoterapie a radiační terapie. V onkologickém centru mi bylo nabídnuto, že se zúčastním na klinické studii léku, který byl vyvinut pro snížení vedlejších účinků chemoterapie - tedy tak, aby pacienti nevraceli, aby neměli silnou únavu a hrozné zdraví. Souhlasil jsem bez zaváhání, a ne zkusit nový lék: prostě jsem pochopil, že v rámci studie bude chemoterapie nejlepší kvality, s originálními léky a ne s generiky. Výsledkem bylo, že mě samotný lék dokonale hodil, účinek byl dobrý. Vím, že je nyní registrován a prodáván.

Jak dosáhnout ideálních podmínek

To je těžké uvěřit, ale i když je studie prováděna na stovkách klinik po celém světě, v zemích, kde se mluví různými jazyky a někdy se používají různé standardy léčby a diagnostiky, jsou všechny procesy, postupy a registrace údajů ve studii maximálně standardizovány. Pro tento účel popisuje protokol - hlavní výzkumný dokument - nejjemnější detaily; je-li nutné měřit tlak a puls poté, co osoba vezme lék, pak protokol udává přesný čas měření - například po jedné, třech nebo pěti minutách. To vše neznamená, že nedochází k žádnému porušení - ale neustálé kontroly mohou snížit riziko na minimum a analýza údajů také zohledňuje riziko chyb.

V klinických studiích je zaznamenáno naprosto všechno, co se stane pacientovi - bez ohledu na to, zda se tyto události zdají být „vedlejšími účinky“ studovaného léku. Řez během holení může být přičítán spěchu a zlomenina způsobená pádem na ulici může být přičítána nešťastné nehodě; ale jestliže všechny incidenty jsou zaznamenány, to může stát se jasné, že řezy staly se časté, protože droga způsobí třes rukou a fraktury budou spojené se zvýšenou křehkostí kostí.

Bylo zjištěno, že sildenafil (lék, který se nyní používá k léčbě erektilní dysfunkce) pomáhá udržet erekci - tento lék byl vyvinut pro léčbu anginy pectoris. Kardiologické účinky nebyly příliš dobré, ale pacienti tak často mluvili o zlepšení sexuální funkce, kterou nebylo možné tuto skutečnost ignorovat. Společnost převzala vývoj sildenafilu ve zcela jiném profilu - a to byla revoluce ve farmaceutickém světě, kdy všichni začali hovořit o průmyslu "drogy životního stylu". Podobný příběh se stal s minoxidilem: byl studován u pacientů s arteriální hypertenzí, když se ukázalo, že stimuluje růst vlasů; v důsledku toho byl lék registrován pro léčbu plešatosti.

Již čtvrtým rokem jsem se účastnil studia léku na léčbu roztroušené sklerózy. V určitém okamžiku moje obvyklá léčba přestala fungovat a volba byla následující: buď přejít na domácí drogy, kterým nedůvěřuji (a které se neliší od toho, co jsem obdržel), nebo se zúčastnit klinické studie léku nové generace. Věřím svému lékaři, všechno dobře vysvětloval a já jsem souhlasil. Účinek je velmi dobrý, moje pohoda se zlepšila, jsem aktivní, hraju tenis. Chci i nadále zůstat na tomto léku, i když to bude určitě velmi drahé(Společnosti Pharma často dávají pacientům možnost pokračovat v užívání léku po skončení studie, dokud nebudou dostupné, například jako součást programu MHI. - Ed.).  

Etika a design

Možná, že hlavní mýty o klinických studiích jsou "lékař nemá ponětí, co pacient dostává," "můžete místo placeba získat důležité placebo," "člověk nemusí ani vědět, že na něm něco zažívají." Ale ve skutečnosti tomu tak není - a pokud dojde k porušení a nezůstanou skryté. Klíčem k jakémukoli výzkumu je informovaný souhlas pacienta; obvykle člověk obdrží vícestránkový dokument, ve kterém je výzkum popsán jednoduchými a srozumitelnými slovy, a může ho snadno prostudovat doma, diskutovat o situaci s příbuznými a poté požádat lékaře o další otázky. Před podpisem formuláře souhlasu nelze provádět žádné výzkumné postupy.

Co se týče lékařů, kteří nevědí, co pacient dostává, dvojitě slepá metoda skutečně znamená, že ani účastníci, ani výzkumníci nevědí, jaký druh terapie se provádí. Současně jsou však známy všechny možné varianty; Mohou existovat dva nebo více z nich, mohou zahrnovat placebo, studovaný lék v různých dávkách nebo některá již známá léčiva. Je předem známo, jaké účinky a reakce budou pravděpodobně očekávány. Existují kritéria, podle kterých může být léčba zrušena a v případě nouzových situací je možnost zjistit, co přesně bylo pro konkrétního účastníka použito.

Placebo není vždy používáno: v situacích, kde je účinná registrovaná terapie, by bylo neetické nechat pacienta bez léčby. Pokud taková terapie neexistuje, ale již v rané fázi studie, ukazuje se, že nový lék je jasně účinný, průběh výzkumu se může změnit, takže všichni účastníci dostanou nezbytnou léčbu. Výzkum je také mnoho kontrol: kvalita shromážděných dat je neustále sledována, přítomnost či absence porušení a etika. Pokud existují nějaká důležitá nová data, jsou hlášeny všem výzkumným pracovníkům světa a zároveň upozorňují etické komise. Pokud dojde ke změnám ve studii, pacienti se o nich určitě dozvědí, kteří musí znovu dát písemný souhlas k další účasti (nebo ji opustit). Každý účastník může studium kdykoliv opustit, aniž by vysvětlil důvody.

Přínos a škoda

Všechna možná rizika jsou pacientům vysvětlena předem - včetně rizika nepředvídaných nežádoucích reakcí, které nikdy nebyly pozorovány dříve, nebo komplikací, jako jsou podlitiny nebo bolest po odběru krve ze žíly. Každý účastník musí obdržet pojištění, které pokryje případnou škodu. Peníze na účast ve výzkumu neplatí (s výjimkou první fáze u zdravých dobrovolníků), ale často kompenzují například náklady na dopravu nebo stravu na klinice.

Někdy se pro pacienta nepředpokládá žádný osobní prospěch - a o tom také píšou ve formě informovaného souhlasu, který nabízí přispět k vědě a případně k tomu, aby pro lék budoucnosti mohl pracovat. Výhody jsou však často zřejmé, a to nejen z důvodu účinnosti nového léku. Účastníkům výzkumu je věnována zvýšená pozornost, pravidelnější vyšetření, testy krve a moči v mezinárodních laboratořích (vzorky krve z celé Evropy, včetně Ruska, mohou být zaslány například do Švýcarska nebo Belgie).

Kde najdu vhodnou studii

Hlavní celosvětovou databází klinického výzkumu je clintrials.gov, kde můžete filtrovat své vyhledávání, včetně názvů chorob a zemí; Výzkum provedený v Rusku je také shromažďován na webových stránkách clin-trials.ru. Další možnosti jsou místa velkých farmaceutických společností, z nichž většina má stránky Russified a schopnost vyhledávat klinický výzkum jednotlivých onemocnění.

Fotky: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)